Η Roche Holding ανέστειλε ορισμένες αποστολές της αμφιλεγόμενης γονιδιακής θεραπείας Elevidys, μετά από παρόμοια ενέργεια της αμερικανικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Sarepta Therapeutics, η οποία ανέπτυξε τη θεραπεία. 

Η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία δήλωσε ότι η κίνηση αυτή ισχύει για νέες παραγγελίες σε χώρες εκτός των ΗΠΑ που βασίζουν τις εγκρίσεις τους σε αποφάσεις του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).

1

Σε ανακοίνωσή της η Roche περιέγραψε την παύση ως εθελοντική και προσωρινή.

Σημειώνεται ότι η θεραπεία καλύπτει όλους τους ασθενείς με μυϊκή δυστροφία Ντουσέν (Duchenne), μια νόσος που προκαλεί μυϊκή απώλεια, ανεξάρτητα από την ικανότητά τους να περπατούν.

Το Elevidys, έχει σχεδιαστεί για να εισάγει ένα γονίδιο στον οργανισμό για να παράγει μια εκδοχή της πρωτεΐνης που δεν υπάρχει σε άτομα με νόσο Ντουσέν.

Αμφιλεγόμενη θεραπεία

Σύμφωνα με το Bloomberg, δύο έφηβοι έχασαν τη ζωή τους από οξεία ηπατική ανεπάρκεια τους τελευταίους μήνες, μετά τη λήψη του φαρμάκου.

Μάλιστα, ο FDA ζήτησε από την Sarepta να αναστείλει τις αποστολές του Elevidys την περασμένη εβδομάδα, μετά από δημοσιεύματα για θάνατο ασθενούς σε κλινική δοκιμή ενός άλλου φαρμάκου που λειτουργεί με παρόμοιο τρόπο.

Η αμερικανική βιοτεχνολογική εταιρεία αρχικά αρνήθηκε προβεί σε μια τέτοια ενέργεια, ωστόσο, μετά από έντονες αντιδράσεις, άλλαξε πορεία.

Οι έφηβοι που πέθαναν μετά τη λήψη της θεραπείας δεν μπορούσαν να περπατήσουν, έτσι η Roche και η Sarepta είχαν ήδη διακόψει τη χρήση του φαρμάκου σε ασθενείς που δεν μπορούν να περπατήσουν.

Τα περισσότερα από τα παιδιά που έχουν λάβει τη θεραπεία μέχρι στιγμής ήταν νεότερα, και εξακολουθούν να μπορούν να περπατήσουν.

Να σημειωθεί ότι η Roche διαθέτει στην αγορά το Elevidys εκτός ΗΠΑ, με το φάρμακο να έχει λάβει έγκριση σε χώρες όπως τα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα, το Κατάρ και το Κουβέιτ, με τους αναλυτές να αναμένουν ότι το μερίδιο των εσόδων της Roche θα ξεπεράσει το όριο του 1 δισεκατομμυρίου δολαρίων το 2030.

Η Roche πιστεύει ότι το προφίλ κινδύνου-οφέλους είναι θετικό για αυτούς τους ασθενείς και δήλωσε ότι θα συνεχίσει να αποστέλλει το Elevidys σε χώρες όπως η Βραζιλία και η Ιαπωνία, που δεν ανατρέχουν στον FDA για έγκριση.

Η παύση ισχύει επίσης για μεμονωμένους ασθενείς που ενδέχεται να λάμβαναν τη γονιδιακή θεραπεία πριν αυτή εγκριθεί επίσημα στις χώρες τους.

Εντούτοις, βρίσκεται ακόμη υπό αξιολόγηση στην Ευρώπη.

Η μετοχή του φαρμακευτικού κολοσσού σημείωνε άνοδο έως και 1,38% το πρωί της Τετάρτης στο Χρηματιστήριο της Ζυρίχης, βοηθώντας την να καταγράψει ένα μικρό κέρδος για το έτος.

Διαβάστε επίσης: 

AstraZeneca: Επενδυτική «βόμβα» στις ΗΠΑ – 50 δισ. δολάρια πριν από το 2030

Θύμα κυβερνοεπίθεσης η Υπηρεσία Πυρηνικών Όπλων των ΗΠΑ; Τι υποστηρίζει η Microsoft

Metlen: Εξασφαλίζει νέα EPC συμβόλαια ύψους £34,8 εκατ. στο Ηνωμένο Βασίλειο για έργα ΑΠΕ