Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ απέδωσε τον χαρακτηρισμό «Σημαντικά Καινοτόμα Θεραπεία (Breakthrough Therapy)» στο cemiplimab (REGN2810) για τη θεραπεία ενηλίκων με μεταστατικό ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος (CSCC) και ενηλίκων με τοπικά προχωρημένο και ανεγχείρητο ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος.
Το Cemiplimab αποτελεί ένα υπό έρευνα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει την πρωτεΐνη PD-1. Αναπτύσσεται από κοινού από τη Sanofi και τη Regeneron, στο πλαίσιο μίας συμφωνίας παγκόσμιας συνεργασίας.
Η Sanofi και η Regeneron έχουν ανακοινώσει θετικά, προκαταρκτικά αποτελέσματα για το Cemiplimab, τα οποία προήλθαν από δύο ομάδες επέκτασης που περιλάμβαναν 26 ασθενείς με προχωρημένο ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος σε μία κλινική μελέτη Φάσης 1 στην οποία συμμετείχαν περίπου 400 ασθενείς. Η EMPOWER-CSCC 1, μία Φάσης 2, δυνητικά πιλοτική, ανοικτής σήμανσης μονού σκέλους μελέτη του cemiplimab βρίσκεται σε διαδικασία εισαγωγής ασθενών με μεταστατικό ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα και τοπικά προχωρημένο και ανεγχείρητο ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος.
Εν αναμονή των αποτελεσμάτων των δεδομένων, οι εταιρείες προσδοκούν ότι θα υποβάλουν Αίτηση για Άδεια Βιολογικού Προϊόντος για το cemiplimab στον FDA κατά το πρώτο τρίμηνο του 2018.
Το ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα δέρματος είναι ο δεύτερος πιο κοινός τύπος καρκίνου του δέρματος στις Ηνωμένες Πολιτείες. Παρόλο που έχει καλή πρόγνωση εφόσον διαγνωσθεί εγκαίρως, μπορεί να αποδειχθεί ιδιαίτερα επιθετικό όταν εξελιχθεί σε προχωρημένα στάδια. Οι ασθενείς σε αυτό το στάδιο είναι δυνατό να παραμορφωθούν εξαιτίας των πολλαπλών επεμβάσεων για την απομάκρυνση όγκων στην επιφάνεια του δέρματος, στο κεφάλι, στον τράχηλο, τον λαιμό και άλλα μέρη του σώματος. Το ακανθοκυτταρικό καρκίνωμα ευθύνεται για τους περισσότερους θανάτους ασθενών με καρκίνο του δέρματος εκτός του μελανώματος.
Ο χαρακτηρισμός Σημαντικά Καινοτόμα Θεραπεία (Breakthrough Therapy) δημιουργήθηκε προκειμένου να επισπεύδει την ανάπτυξη και αξιολόγηση φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή παθήσεων. Τα φάρμακα που πληρούν τις προϋποθέσεις για τον συγκεκριμένο χαρακτηρισμό πρέπει να επιδεικνύουν αξιόπιστα αποδεικτικά στοιχεία σημαντικής βελτίωσης ενός κλινικά σημαντικού καταληκτικού σημείου σε σύγκριση με τις διαθέσιμες θεραπείες ή με εικονικό φάρμακο εφόσον δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία. Ο χαρακτηρισμός περιλαμβάνει όλα τα χαρακτηριστικά του προγράμματος Ταχείας Αξιολόγησης (Fast Track), καθώς και πιο εντατική καθοδήγηση και συζήτηση με τον FDA. Ο χαρακτηρισμός Σημαντική Καινοτόμα Θεραπεία διαφέρει τόσο από τη διαδικασία ταχείας έγκρισης όσο και από τη διαδικασία αξιολόγησης κατά προτεραιότητα, που είναι δυνατό να εφαρμοστούν για το ίδιο φάρμακο εφόσον πληρούνται τα σχετικά κριτήρια.
Το Cemiplimab βρίσκεται επί του παρόντος υπό κλινική ανάπτυξη και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά του δεν έχουν αξιολογηθεί πλήρως από καμία ρυθμιστική αρχή.
