ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ
Ένα μεγάλο κενό στις θεραπευτικές επιλογές για την πολλαπλή σκλήρυνση έρχεται να καλύψει το 1ο και μοναδικό εγκεκριμένο φάρμακο για την πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου. Περίπου ενάμισι χρόνο μετά την έγκρισή του από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ), το φαρμακευτικό προϊόν με δραστική ουσία την οκρελιζουμάμπη, βρίσκεται ένα βήμα πριν λάβει τιμή αποζημίωσης και τεθεί στη διάθεση γιατρών και ασθενών στη χώρα μας.
Η πολλαπλή σκλήρυνση υπολογίζεται ότι προσβάλει περίπου 700.000 άτομα στην Ευρώπη, εκ των οποίων περίπου 96.000 εμφανίζουν πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή, με υψηλό επίπεδο αναπηρίας.
Αυτός ο τύπος της ασθένειας χαρακτηρίζεται από αργή συσσώρευση νευρολογικής αναπηρίας, χωρίς οξείες «επιθέσεις» νευρολογικών δυσλειτουργιών. Τα πιο κοινά συμπτώματα είναι η αδυναμία και η ακαμψία των ποδιών και η δυσκολία στο περπάτημα – κάτι που χειροτερεύει μετά από 1-2 χρόνια. Συνήθως παρατηρείται και συνύπαρξη ουρολογικών συμπτωμάτων, όπως συχνοουρία και ακράτεια. Οι ασθενείς μπορεί να βιώσουν κούραση, προβλήματα μνήμης και όρασης, καθώς και κατάθλιψη.
Συχνά πρέπει να στηρίζονται σε μπαστούνι ή σε αναπηρικό αμαξίδιο, να εγκαταλείπουν την εργασία τους ή να απασχολούν φροντιστές για τη φροντίδα τους.
«Για πολλές δεκαετίες δοκιμάζαμε όλες τις πιθανές ουσίες για την πρωτοπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου χωρίς κανένα αποτέλεσμα. Αυτό είναι πραγματικά το πρώτο βήμα που κάνουμε», ανέφερε ο καθηγητής Νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Βέρνης στην Ελβετία, Andrew Chan, στο πλαίσιο του πρόσφατου Πανελλήνιου Συνεδρίου Νευρολογίας.
Το 1ο και μοναδικό φάρμακο
Η οκρελιζουμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα, το οποίο έχει σχεδιαστεί έτσι ώστε να αναγνωρίζει και να προσκολλάται σε μια πρωτεΐνη που ονομάζεται CD20, η οποία βρίσκεται στην επιφάνεια των Β κυττάρων (τύπος λευκών αιμοσφαιρίων). Τα εν λόγω λευκά αιμοσφαίρια εμπλέκονται στην πολλαπλή σκλήρυνση προσβάλλοντας τα περιβλήματα γύρω από τα νεύρα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό, προκαλώντας φλεγμονή και βλάβη. Με τη στόχευση των Β κυττάρων, το φάρμακο, συμβάλλει στη μείωση της δραστηριότητάς τους και, επομένως, παρέχει ανακούφιση από τα συμπτώματα ή επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου.
Βάσει των προκλινικών μελετών, η οκρελιζουμάμπη, δεν επηρεάζει τα αρχέγονα κύτταρα ή τα πλασματοκύτταρα, και επομένως σημαντικές λειτουργίες του ανοσοποιητικού συστήματος μπορούν να διατηρηθούν.
«Η οκρελιζουμάμπη έχει τελείως διαφορετικό μηχανισμό δράσης από τα άλλα φάρμακα για την πολλαπλή σκλήρυνση. Πριν από είκοσι χρόνια νομίζαμε ότι τα Τ κύτταρα είναι ο κύριος υποκινητής της νόσου και κανείς δεν ασχολούταν ιδιαίτερα με τα Β κύτταρα. Στη συνέχεια προέκυψαν δεδομένα για σύνδεση των Β κυττάρων. Η απόδειξη ότι τα Β κύτταρα διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην ανάπτυξη της νόσου ήταν επιστημονικά κάτι πολύ ενδιαφέρον και συναρπαστικό. Κάτι σαν «αλλαγή παραδείγματος»», ανέφερε ο Δρ. Chan.
Το φάρμακο χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση κάθε έξι μήνες. Η αρχική δόση χορηγείται ως δύο εγχύσεις των 300 mg, χορηγούμενες με διάστημα 2 εβδομάδων μεταξύ των δόσεων. Οι επόμενες δόσεις χορηγούνται ως εφάπαξ έγχυση των 600 mg.
Αποτελεσματικότητα και ασφάλεια
Η οκρελιζουμάμπη, η οποία έχει επίσης εγκριθεί για ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, έχει φανεί ότι είναι αποτελεσματική στη μείωση του αριθμού των υποτροπών και μπορεί επίσης να μειώσει την επιδείνωση των συμπτωμάτων σε ορισμένους ασθενείς.
Σε δύο μελέτες στις οποίες συμμετείχαν 1.656 ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης, ο μέσος αριθμός υποτροπών σε ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με οκρελιζουμάμπη ήταν περίπου το 1/2 του αντίστοιχου αριθμού σε ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με ένα άλλο φάρμακο, την ιντερφερόνη βήτα-1α (0,16 έναντι 0,29 υποτροπές ανά έτος).
Μια τρίτη μελέτη, στην οποία συμμετείχαν 732 ασθενείς με πρώιμη πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΠΠΣ), έδειξε ότι λιγότεροι ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με οκρελιζουμάμπη παρουσίασαν επιδείνωση των συμπτωμάτων που διατηρήθηκε για 12 εβδομάδες ή περισσότερο (30%) σε σύγκριση με τους ασθενείς εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (34%).
«Έχουμε μια εμπειρία, σχεδόν 15 χρόνων ή και περισσότερο, από την “μητέρα” της οκρελιζουμάμπης, τη ριτουξιμάμπη. Είναι ένας παράγοντας που στοχεύει, επίσης, στην πρωτεΐνη CD20 των Β κυττάρων και χρησιμοποιείται από τους ογκολόγους για τους αιματολογικούς καρκίνους αλλά και από ρευματολόγους, ειδικά για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα. Η καλή αποτελεσματικότητα σε αυτές τις ενδείξεις μας ώθησε αρκετά νωρίς, στις αρχές του 2000, να δοκιμάσουμε τη ριτουξιμάμπη τόσο στη Νευρολογία όσο και στην πολλαπλή σκλήρυνση. Αυτό σημαίνει ότι ακόμη και πριν η οκρελιζουμάμπη διατεθεί στην αγορά είχαμε κάποια εμπειρία για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά της από τη “μητέρα” της», εξήγησε ο Δρ. Chan.
Η οκρελιζουμάμπη έχει λάβει έγκριση για χρήση σε χώρες της Βόρειας Αμερικής, της Νότιας Αμερικής, της Μέσης Ανατολής, της Ευρώπης, καθώς και στην Αυστραλία και την Ελβετία.
Πρόσφατα, το Βρετανικό Ινστιτούτο Αξιολόγησης Υγείας (NICE) ενέκρινε την αποζημίωση του φαρμάκου από το Βρετανικό Σύστημα Υγείας (NHS).
Στην Ελλάδα ο ΚΑΚ (Κάτοχος Άδειας Κυκλοφορίες) έχει καταθέσει το φάκελο στην Επιτροπή Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (ΚΑΚ) και αναμένεται να κληθεί για διαπραγμάτευση της τιμής αποζημίωσης. Επί του παρόντος το φάρμακο χορηγείται σε ορισμένους ασθενείς μέσω προγράμματος πρώιμης πρόσβασης.
«Από πέρυσι το έχουμε χορηγήσει σε πολλούς ασθενείς και στο δικό μας κέντρο, με πολύ καλά αποτελέσματα. Είμαστε πάρα πολύ ευχαριστημένοι», ανέφερε η επίκουρη καθηγήτρια Νευρολογίας, Μαρία Αναγνωστούλη, 1η Νευρολογική Κλινική, Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο «Αιγινήτειο».
«Τα κλινικά δεδομένα που έχουμε γι’ αυτήν την ουσία είναι πολύ σθεναρά, πολύ καλά και για πρώτη φορά βλέπουμε αποτελεσματικότητα στην πρωτοπαθή προϊούσα μορφή. Είναι κάτι που δεν το είχαμε ποτέ ξανά πριν, οπότε πρόκειται πραγματικά για μια εξέλιξη που αλλάζει το … παιχνίδι», σημείωσε ο Δρ. Chan.
