Επανάσταση στη Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία: Ζωή χωρίς θεραπεία για πάσχοντες από τη νόσο

«Νίκη της ιατρικής επιστήμης» χαρακτηρίζεται από τους ειδικούς η δυνατότητα που παρέχουν συγκεκριμένα φάρμακα σε ορισμένους πάσχοντες από Χρόνια Μυελογενή Λευχαιμία (ΧΜΛ) να συνεχίσουν τη ζωή τους χωρίς να λαμβάνουν καθημερινή αγωγή.

Η ΧΜΛ είναι ένα σπάνιο νεοπλασματικό νόσημα του αίματος. Αφορά την ανεξέλεγκτη παραγωγή λευκών αιμοσφαιρίων, όταν στο γενετικό υλικό των κυττάρων του μυελού των ασθενών, υπάρχει ένα παθολογικό χρωμόσωμα, το οποίο ονομάζεται Χρωμόσωμα της Φιλαδέλφειας (Ph).  Προϊόν αυτού του χρωμοσώματος είναι η παθολογική πρωτεΐνη BCR-ABL, γνωστή και ως τυροσινική κινάση (TKI), η οποία είναι υπεύθυνη για τη διατάραξη του μηχανισμού παραγωγής των λευκών αιμοσφαιρίων.

Σύμφωνα με τα νέα επιστημονικά δεδομένα σε μια κατηγορία ασθενών υπό θεραπεία με συγκεκριμένα φάρμακα (imatinib και nilotinib), τα επίπεδα της παθολογικής πρωτεΐνης που χαρακτηρίζει τη νόσο, μειώνονται σε πολύ χαμηλά όρια ή και δεν ανιχνεύονται καθόλου, επιτυγχάνοντας τη μακροχρόνια ύφεση της νόσου και απαλλάσσοντας τους ασθενείς από την ανάγκη καθημερινής αγωγής.

2^η επανάσταση στην ιστορία της νόσου

 

Η Ελληνική Αιματολογική Εταιρεία, συμμετείχε στην ανεξάρτητη Ευρωπαϊκή μελέτη EURO- SKI (EURO – Stop Kinase Inhibitors) με 42 Έλληνες ασθενείς με ΧΜΛ από τους συνολικά 840 ασθενείς. Η μελέτη έδειξε ότι τέσσερα χρόνια μετά τη διακοπή του imatinib, 25 από τους 42 Έλληνες ασθενείς δεν λαμβάνουν πλέον καμία αγωγή. Το φαινόμενο αυτό ονομάζεται «λειτουργική ίαση της νόσου», (“functional cure”) και από την έναρξη της μελέτης έχει εξοικονομήσει στον ΕΟΠΥΥ περί τα 2 εκατομμύρια ευρω. Στους υπόλοιπους 17 ασθενείς που επανεμφανίσθηκε μοριακά η ΧΜΛ, δόθηκε εκ νέου η αγωγή τους και είναι σε άριστη κατάσταση κλινικά και μοριακά.

Παράλληλα κλινικές μελέτες διακοπής του nilotinib, οι οποίες έδειξαν ότι το 50% των ασθενών υπό nilotinib, μπόρεσαν να διακόψουν την καθημερινή τους αγωγή, χωρίς να επανεμφανισθεί μοριακά η ΧΜΛ.

Με βάση τα πολύ καλά δεδομένα των μελετών αυτών, οι Αμερικανικές και Ευρωπαϊκές αρχές επέτρεψαν πρόσφατα να αναγράφεται στο έντυπο ενημέρωσης του σκευάσματος για τους ασθενείς που λαμβάνουν nilotinib ότι ασθενείς με ΧΜΛ που έχουν αρχίσει θεραπεία με nilotinib μπορούν να διακόψουν τη θεραπεία με συγκεκριμένες προθέσεις*.

Η εξέλιξη αυτή είναι η 2^η επανάσταση στην ιστορία της ΧΜΛ, καθώς από το 2001, η μέχρι τότε ανίατη και θανατηφόρος ασθένεια (με μέση επιβίωση πέντε έως επτά χρόνια) μετατράπηκε σταδιακά σε χρόνιο νόσημα υπό καθημερινή αγωγή χάρη στα καινοτόμα φάρμακα, τα οποία προσέφεραν και πολύ καλή ποιότητα ζωής και μακρά επιβίωση για το 90% των ασθενών.

Τα προβλήματα

Προκειμένου να ελέγχεται η πορεία των ασθενών που διακόπτουν τη θεραπεία, θα πρέπει να υποβάλλονται στην ειδική μοριακή εξέταση (BCR–ABL) κάθε μήνα κατά τον πρώτο χρόνο της διακοπής και κάθε ενάμιση μήνα για τον δεύτερο, σε πιστοποιημένο διαπιστευμένο εργαστήριο. Το κόστος της κάθε εξέτασης ανέρχεται στα 200-250 ευρω, ωστόσο ο ΕΟΠΥΥ την αποζημιώνει μόνο για τέσσερις φορές τον χρόνο. Το πρόβλημα αυτό θεωρείται πολύ σημαντικό καθώς η όχι σωστά οργανωμένη διακοπή της θεραπείας ενέχει σοβαρούς κινδύνους για την υγεία των ασθενών.  Το κενό στην αποζημίωση των εξετάσεων έρχεται να καλύψει η Ελληνική Αιματολογική Εταιρία:

 «Το ΔΣ της ΕΑΕ αποφάσισε να στηρίξει έμπρακτα τους ασθενείς, με ίδιους πόρους. Τονίζω, ότι για να επιτευχθεί ο μέγιστος βαθμός ασφάλειας των ασθενών, η ΕΑΕ θα καλύψει την αυστηρά προγραμματισμένη παρακολούθηση και μέτρηση των επιπέδων της BCR-ABL, όπως επιβάλλεται στα μοναδικά δύο διαπιστευμένα (με πιστοποίηση IS) ελληνικά εργαστήρια που βρίσκονται ένα στην Αθήνα και ένα στη Θεσσαλονίκη και σύμφωνα με τις οδηγίες που έχουν δοθεί από τις αρμόδιες αρχές. Καλώ τους ενδιαφερόμενους να ενημερωθούν από την ανακοίνωσή μας στην ιστοσελίδα www.eae.gr», επεσήμανε πρόεδρος της ΕΑΕ κ. Παναγιώτης Παναγιωτίδης. Προκειμένου να απαλλαγούν οι ασθενείς που ζουν στην επαρχία από οποιαδήποτε ταλαιπωρία και επιβάρυνση η ΕΑΕ καλύπτει και τα έξοδα αποστολής του δείγματος αίματος στα εργαστήρια.

Ο πρόεδρος της ΕΑΕ δεν παρέλειψε να αναφερθεί και στους κινδύνους που ενέχει η συνταγογράφηση με βάση τη δραστική ουσία για τους συγκεκριμένους ασθενείς:

«Με την ευκαιρία της Παγκόσμιας Ημέρας Παγκόσμια Ημέρα Ευαισθητοποίησης για τη ΧΜΛ και της άδειας κυκλοφορίας γενόσημων σκευασμάτων με τη δραστική ουσία imatinib στην ελληνική αγορά από την άνοιξη του 2017, να θυμίσω ότι η ΕΑΕ έχει επανειλημμένως εκφράσει την πάγια θέση της ότι ο κάθε ασθενής με ΧΜΛ πρέπει να λαμβάνει μονίμως συγκεκριμένο γενόσημο, καθώς οποιαδήποτε άλλη πρακτική θέτει σε κίνδυνο τη σωστή παρακολούθηση της δραστικότητας και των ανεπιθύμητων ενεργειών της χορηγούμενης αγωγής», ανέφερε ο κ. Παναγιωτίδης. Αυτή τη στιγμή κυκλοφορούν στην αγορά 5 γενόσημα και, όπως τόνισε ο πρόεδρος της ΕΑΕ θα πρέπει ο γιατρός να μπορεί να « κλειδώνει» το γενόσημο που χρησιμοποιεί, «ώστε να μην εξαρτάται η θεραπεία των ασθενών από το κέφι του κάθε υπαλλήλου του ΕΟΠΥΥ».

 

* Ασθενείς με ΧΜΛ που έχουν αρχίσει θεραπεία με nilotinib και 1. έχουν διάρκεια θεραπείας τουλάχιστον 3 χρόνια, 2. έχουν επιτύχει επίπεδα BCR-ABL (της πρωτεΐνης της νόσου) ΜR 4.5 IS (International Scale EUTOS) για τουλάχιστον 1 χρόνο, μπορούν να διακόψουν την καθημερινή λήψη nilotinib με τις εξής προϋποθέσεις: 1. μηνιαίος έλεγχος επιπέδων BCR-ABL το πρώτο έτος, 2. έλεγχος επιπέδων BCR-ABL ανά 1 ½ μήνα το δεύτερο έτος.

 

ΔΙΑΒΑΣΤΕ ΑΚΟΜΗ: Τι δείχνει η πρώτη μεγάλη μελέτη για την άνοια στην Ελλάδα

  

ΔΕΙΤΕ ΕΠΙΣΗΣ: ΚΕΕΛΠΝΟ: Ανεμβολίαστοι ή ατελώς εμβολιασμένοι οι επαγγελματίες υγείας που έχουν νοσήσει από ιλαρά

 

ΜΗ ΧΑΣΕΤΕ: 1 στους 7 άνδρες «χτυπά» ο καρκίνος του προστάτη – Δωρεάν εξετάσεις