ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ
Λίγο αφού η Emma Corr, μια δασκάλα στη βορειοανατολική Αγγλία, γέννησε τη δεύτερη κόρη της το 2014, συντετριμμένη έμαθε ότι το μωρό της είχε κυστική ίνωση, μια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και προκαλεί σοβαρές πνευμονικές βλάβες. Τότε άκουσε για ένα πολλά υποσχόμενο νέο φάρμακο που πλησίαζε στην αγορά και θα μπορούσε να μεταμορφώσει τη ζωή του παιδιού της.
«Ήταν μια αίσθηση ελπίδας σε μια πολύ σκοτεινή στιγμή», λέει η Corr, της οποίας η κόρη, Harriet, είναι ένας από τους 10.000 ανθρώπους στο Ηνωμένο Βασίλειο που πάσχουν από την ασθένεια.
Ωστόσο, πάνω από τρία χρόνια αφού το φάρμακο, Orkambi, πήρε άδεια για πώληση, παραμένει μη διαθέσιμο στην Αγγλία. Είναι μια αγωνιώδης αναμονή, μετά από μια ήδη συγκλονιστική διάγνωση. Η κυστική ίνωση οδηγεί σε συσσώρευση παχιάς και κολλώδους βλέννας, δυσκολίες στην αναπνοή και λοιμώξεις των πνευμόνων. Τα παιδιά που γεννιούνται σήμερα με τη νόσο μπορούν να περιμένουν ότι θα ζήσουν το πολύ μέχρι τα 45 τους.
Η μεγάλη καθυστέρηση οφείλεται στη διαφωνία για την τιμή του φαρμάκου μεταξύ της Vertex Pharmaceuticals Inc. και των υγειονομικών αρχών της χώρας. Αυτό έχει αφήσει την οικογένεια Corr με λίγες επιλογές: Όπως και άλλες οικογένειες, ετοιμάζονται να φύγουν από την Αγγλία και να μετακομίσουν στη Σκωτία ή την Ιρλανδία, σε μια απεγνωσμένη προσπάθεια να λάβουν τη θεραπεία.
«Πόσο καιρό μπορούμε να περιμένουμε;» λέει η 38χρονη Corr. Αν δεν κυκλοφορήσει το φάρμακο σύντομα, αυτή και ο σύζυγός της σχεδιάζουν να εγκατασταθούν μόνιμα στο Εδιμβούργο, 100 μίλια από το σπίτι τους στο Νιούκαστλ. «Είναι τόσο απογοητευτικό», λέει. «Θέλω μόνο να εξασφαλίσω ένα μέλλον για το κοριτσάκι μου».
Τα εξαιρετικά ακριβά φάρμακα είναι συνηθισμένα στις ΗΠΑ, όπου η θεραπεία με το Orkambi για ένα χρόνο κοστίζει 272.000 δολάρια. Εκεί, το πρόβλημα έχει γίνει τόσο σοβαρό που αρκετά κορυφαία στελέχη φαρμακευτικών καλούνται αυτή την εβδομάδα να καταθέσουν ενώπιον της Επιτροπής Οικονομικών της Γερουσίας για πρώτη φορά. Ωστόσο, σε χώρες με καθολική υγειονομική κάλυψη, οι υψηλές τιμές εμφανίζονται με διαφορετικό τρόπο. Στην Αγγλία με τους χρηματοπιστωτικούς περιορισμούς, όταν έρχεται αντιμέτωπη με μια φαρμακευτική εταιρεία όπως η Vertex με έδρα τη Βοστώνη που επιδιώκει να αποκομίσει δισεκατομμύρια δολάρια για να αναπτύξει ένα νέο φάρμακο, η απάντηση είναι μερικές φορές ωμά απλή: σχεδόν κανείς δεν παίρνει το φάρμακο.
Είναι ένα παγκόσμιο αίνιγμα που εντείνεται, λέει ο Karl Claxton, οικονομολόγος του Πανεπιστημίου του York. «Υπάρχει μια τεράστια αναντιστοιχία μεταξύ του τι βγαίνει στην αγορά και ποια συστήματα υγειονομικής περίθαλψης μπορούν να αντέξουν οικονομικά», λέει. «Ο τομέας θα πρέπει εν τέλει να αλλάξει για να προσαρμοστεί σε αυτές τις πραγματικότητες». Το National Institute for Health and Care Excellence, ένα ανεξάρτητο όργανο που συμβουλεύει την κυβέρνηση για την κάλυψη των φαρμάκων, λέει ότι η Vertex δεν κάνει αρκετά για να διαπραγματευτεί. Η ομάδα δήλωσε επίσης ότι τα οφέλη του Orkambi φαίνονται περιορισμένα.
Η Vertex ισχυρίζεται ότι το σύστημα ελέγχου των φαρμάκων της Αγγλίας δεν είναι προσαρμοσμένο για να αξιολογήσει τις σύγχρονες θεραπείες σπάνιων ασθενειών. Επιπλέον, η εταιρεία επιβεβαιώνει ότι το φάρμακο βοηθάει στην επέκταση της ζωής και στη μείωση των επισκέψεων στο νοσοκομείο, ενώ αντιμετωπίζει τη ρίζα της κυστικής ίνωσης. «Οι ακριβείς θεραπείες όπως η δική μας δίνουν πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα, αλλά παρουσιάζουν και νέες οικονομικές προκλήσεις», λέει η Rebecca Hunt, αντιπρόεδρος διεθνούς επιχειρηματικής δραστηριότητας της Vertex. «Αναγνωρίζουμε πλήρως τους περιορισμούς που υφίστανται τα συστήματα υγείας σε όλο τον κόσμο, τα οποία δημιουργούν δύσκολες επιλογές». Η φαρμακοβιομηχανία έχει καταφέρει να παράσχει την κάλυψη του Orkambi σε 10 χώρες και δήλωσε ότι είναι αποφασισμένη να βρει λύση στην Αγγλία. Στη Σκωτία, το φάρμακο διατίθεται με έκπτωση για κάθε περίπτωση ξεχωριστά και μπορεί να είναι ευρύτερα διαθέσιμο εντός του έτους, σύμφωνα με την εταιρεία.
Αν και η κερδοφορία της Vertex υπερδιπλασιάστηκε πέρυσι στα 1,06 δισ. δολάρια, η εταιρεία αναφέρει ότι τα φάρμακά της είναι αποτέλεσμα σχεδόν δύο δεκαετιών δουλειάς και δαπανών δισεκατομμυρίων δολαρίων. Ακόμα κι έτσι, η Vertex αποτελεί παράδειγμα της χρήσης συμφωνιών αποζημίωσης από φαρμακευτικές ως «μοχλού» για να πιέσουν χώρες όπως η Αγγλία να πληρώσουν για ακριβές θεραπείες, λέει ο Peter Bach, διευθυντής της ομάδας πολιτικής υγείας του Memorial Sloan Kettering Cancer Center στη Νέα Υόρκη.
«Αν μπορούσαμε να έχουμε πρόσβαση σε λογικές τιμές, αυτό θα ήταν καλύτερο από την εναλλακτική λύση», λέει. «Αλλά η υποχώρηση στους εκβιασμούς έχει οδηγήσει σε αυτήν την ατέρμονη αύξηση των τιμών των φαρμάκων πολύ πέρα από αυτό που είναι κατάλληλο». Αν και ένα παλαιότερο φάρμακο της Vertex, το Kalydeco, είναι διαθέσιμο στη χώρα εδώ και χρόνια, αφορά μόνο σε ένα μικρό αριθμό ασθενών με συγκεκριμένες γενετικές μεταλλάξεις. Το Orkambi και ένα άλλο νέο φάρμακο, το Symkevi, το οποίο εισήχθη το 2018, βοηθούν μια πολύ ευρύτερη ομάδα ανθρώπων. Τα τρία φάρμακα προβλέπεται να παράξουν περίπου 3,5 δισεκατομμύρια δολάρια σε παγκόσμιες πωλήσεις φέτος.
Οι δύο πλευρές θα μπορούσαν ακόμα να καταλήξουν σε συμφωνία, αλλά εξακολουθούν να απέχουν πολύ για την ώρα. Η Εθνική Υπηρεσία Υγείας της Αγγλίας χαρακτήρισε τη Vertex ως «εξαιρετικά αποκλίνουσα τόσο στην τιμολόγηση όσο και στη συμπεριφορά της». Η χώρα προσέφερε περίπου 100 εκατομμύρια λίρες (130 εκατομμύρια δολάρια) ετησίως για όλα τα τρέχοντα και μελλοντικά φάρμακα της Vertex. Αυτό είναι περίπου διπλάσιο από το ποσό που δαπανήθηκε για το Kalydeco. Η διευθέτηση της διαμάχης είναι ιδιαίτερα σημαντική στην Αγγλία. Η χώρα φιλοξενεί το 12% των ασθενών παγκοσμίως με τη νόσο, που είναι συνηθέστερη στους κελτικούς και αγγλοσαξονικούς πληθυσμούς.
Το Orkambi επίσης δεν είναι διαθέσιμο στη βρετανική περιοχή της Βόρειας Ιρλανδίας. Αυτό οδηγεί την Jen Banks, της οποίας ο δύο ετών γιος, Lorcan, πάσχει από κυστική ίνωση, να περάσει στα σύνορα με την Ιρλανδία. Ο σύζυγός της αντιμετωπίζει μια μακρά καθημερινή μετακίνηση, αλλά το ζευγάρι έχει αποφασίσει ότι είναι ένα μικρό τίμημα για να πληρώσει για την υγεία του γιου τους.
«Θα επηρεάσει πιθανώς κάθε πτυχή της ζωής μας, αλλά αξίζει τον κόπο», λέει η Banks, 34 ετών, πολίτης και των δύο χωρών. «Υπάρχει μια απελπισία γύρω από όλα αυτά, γνωρίζοντας ότι θα γίνεται όλο και πιο άρρωστος. Χωρίς αυτά τα φάρμακα, μια σκιά πέφτει πάνω από το χρόνο μας μαζί του».
Η Corr, η δασκάλα που ετοιμάζεται να μετακομίσει από το Νιούκαστλ, ανησυχεί για την εξεύρεση εργασίας στη Σκωτία και την εκτόπιση των θυγατέρων της. Αλλά λέει ότι δεν έχει άλλη επιλογή: «Ως γονέας, θα κάνεις ό, τι μπορείς για να πάρεις στα χέρια σου αυτά τα φάρμακα».
