Νάντια Γκογκοζώτου: Στην τελική ευθεία το Ταμείο Καινοτομίας – Έρχονται οι πρώτες θεραπείες για πρώιμη πρόσβαση

Στην τελική ευθεία περνά το Ταμείο Καινοτομίας, με τις πρώτες αιτήσεις και αποφάσεις για πρώιμη πρόσβαση ασθενών σε πραγματικά καινοτόμες θεραπείες να αναμένονται το αμέσως επόμενο διάστημα.

Αυτό αναφέρει η Δρ. Νάντια Γκογκοζώτου, μη εκτελεστική πρόεδρος του ΕΟΠΥΥ, πρόεδρος της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης Τιμών Φαρμάκων και πρόεδρος της Επιτροπής Ταμείου Καινοτομίας, σε συνέντευξη που παραχώρησε στο Mononews.

Όπως εξηγεί, μετά την ψήφιση του νόμου στα τέλη Μαΐου και τη συγκρότηση της Επιτροπής, ολοκληρώνονται πλέον ο Εσωτερικός Κανονισμός Λειτουργίας, η τεχνική διασύνδεση των ψηφιακών συστημάτων και οι απαραίτητες υπουργικές αποφάσεις.

Στόχος είναι να μειωθεί ουσιαστικά ο χρόνος πρόσβασης των ασθενών σε νέα καινοτόμα φάρμακα, χωρίς, όμως, να παρακάμπτεται η αξιολόγηση της θεραπευτικής αξίας.

Η Δρ. Γκογκοζώτου προαναγγέλλει την αξιοποίηση δεδομένων πραγματικού κόσμου (real world data) και συμφωνίες επιμερισμού κινδύνου και επισημαίνει ότι το μεγάλο ζητούμενο για το σύστημα δεν είναι μόνο πόσα δαπανά, αλλά ποια θεραπευτική αξία αγοράζει με κάθε ευρώ δημόσιας φαρμακευτικής δαπάνης.

Ακολουθεί η συνέντευξη της κυρίας Γκογκοζώτου:

Το Ταμείο Καινοτομίας έχει πλέον θεσμοθετηθεί και η Επιτροπή έχει συγκροτηθεί. Σε ποιο σημείο βρισκόμαστε σήμερα και τι απομένει μέχρι να λειτουργήσει πλήρως;

Είμαστε στην τελική φάση της προετοιμασίας. Ο νόμος ψηφίστηκε στα τέλη Μαΐου και η Επιτροπή συγκροτήθηκε λίγες εβδομάδες αργότερα. Από τη στιγμή εκείνη ξεκίνησε η ουσιαστική εργασία, για να μετατραπεί η νομοθετική πρόβλεψη σε έναν λειτουργικό μηχανισμό.

Αυτή την περίοδο ολοκληρώνουμε τον Εσωτερικό Κανονισμό Λειτουργίας, προχωρά η τεχνική διασύνδεση των απαιτούμενων ψηφιακών συστημάτων και ολοκληρώνονται αναγκαίες νομοθετικές ρυθμίσεις και υπουργικές αποφάσεις, που θα εξειδικεύσουν τις διαδικασίες και τις προδιαγραφές των φακέλων.

Για τον ασθενή, όμως, τι αλλάζει στην πράξη; Μπορούμε, πράγματι, να μιλάμε για σημαντική μείωση του χρόνου πρόσβασης στα νέα καινοτόμα φάρμακα;

Ναι. Αυτός είναι ο βασικός λόγος, για τον οποίο δημιουργείται το Ταμείο. Να δώσει δυνατότητα πρώιμης πρόσβασης σε συγκεκριμένες και πραγματικά καινοτόμες θεραπείες, χωρίς ο ασθενής να περιμένει να ολοκληρωθεί η διαδικασία οριστικής αξιολόγησης και διαπραγμάτευσης.

Το Ταμείο λειτουργεί ως ενδιάμεσος μηχανισμός, μέχρι την οριστική ένταξη μιας θεραπείας στο σύστημα αποζημίωσης. Παράλληλα δημιουργείται η δυνατότητα συστηματικής συλλογής δεδομένων από την καθημερινή κλινική πράξη.

Η διαδικασία μπορεί, επομένως, να γίνει ουσιαστικά ταχύτερη. Αυτό, όμως, δεν σημαίνει ότι παρακάμπτεται η αξιολόγηση. Για μένα είναι βασική αρχή: η ταχύτητα στην πρόσβαση πρέπει να συνδυάζεται με επιστημονική τεκμηρίωση και έλεγχο.

Και πώς θα αποφύγουμε το Ταμείο Καινοτομίας να γίνει απλώς ένας πιο γρήγορος δρόμος, για να αποζημιώνουμε ακριβά φάρμακα; Τι σημαίνει για εσάς πραγματική καινοτομία;

Θα επαναλάβω μια φράση, που με εκφράζει απόλυτα. Δεν αρκεί μια θεραπεία να είναι νέα, για να θεωρείται καινοτόμος. Αυτό, που έχει σημασία, είναι η θεραπευτική προστιθέμενη αξία της και το όφελος, που μπορεί να προσφέρει στον ασθενή.

Μιλάμε για θεραπείες με υψηλό βαθμό καινοτομίας και σημαντική θεραπευτική αξία, όπως προηγμένες γονιδιακές και κυτταρικές θεραπείες, που έχουν ενταχθεί στο πρόγραμμα PRIME του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Τα χαρακτηριστικά αυτά δεν αρκούν από μόνα τους, εξετάζεται συνολικά η τεκμηρίωση και η αναμενόμενη αξία της θεραπείας.

Επειδή προέρχομαι και από τον χώρο του φαρμάκου, θεωρώ σημαντικό να είμαστε προσεκτικοί στη χρήση του όρου καινοτομία. Το ερώτημα είναι τι προσθέτει μια θεραπεία στον ασθενή.

Άρα η πραγματική δοκιμασία δεν τελειώνει με την ένταξη στο Ταμείο. Πώς θα ξέρουμε αν μια θεραπεία αποδίδει πραγματικά στην καθημερινή ζωή;

Σωστά επισημαίνετε αυτή τη διάσταση. Η προσωρινή πρόσβαση δεν σημαίνει ότι ολοκληρώνεται η αξιολόγηση. Κερδίζουμε, όμως, τη δυνατότητα να συλλέξουμε δεδομένα από την πραγματική κλινική πρακτική και να δούμε, αν το αναμενόμενο θεραπευτικό όφελος επιβεβαιώνεται στον πληθυσμό, που θεραπεύουμε.

Οι κλινικές μελέτες είναι η βασική πηγή τεκμηρίωσης. Στην καθημερινή πράξη, όμως, οι ασθενείς έχουν διαφορετικά χαρακτηριστικά, συννοσηρότητες και θεραπευτικές συνθήκες. Τα δεδομένα πραγματικού κόσμου μπορούν να συμπληρώσουν αυτή την εικόνα.

Μέσω του Εθνικού Μητρώου Ασθενών του Ταμείου θα έχουμε τη δυνατότητα, όχι μόνο να προσφέρουμε ευκαιρίες θεραπείας για τους ασθενείς, αλλά και να παρακολουθούμε την πορεία τους και να αξιοποιούμε τα δεδομένα στις επόμενες αποφάσεις αποζημίωσης.

Και τι γίνεται αν τα δεδομένα αυτά δείξουν ότι το αναμενόμενο όφελος δεν επιβεβαιώνεται; Ποιος αναλαμβάνει το σχετικό ρίσκο;

Η αβεβαιότητα είναι βασικό ζήτημα, όταν μιλάμε για θεραπείες που εισάγονται σε πολύ πρώιμο στάδιο. Αν τα δεδομένα πραγματικού κόσμου δεν επιβεβαιώνουν το αναμενόμενο θεραπευτικό όφελος, αυτό πρέπει να λαμβάνεται υπόψη στους όρους της οριστικής αποζημίωσης.

Ανάλογα με τα χαρακτηριστικά κάθε θεραπείας, μπορούν να αξιοποιούνται συμφωνίες επιμερισμού του κινδύνου και, όπου είναι εφικτό, μηχανισμοί, που συνδέουν την οικονομική συμφωνία με τα θεραπευτικά αποτελέσματα.

Υπάρχει, όμως, και μια εξίσου σημαντική παράμετρος, η κλινική πραγματικότητα. Όταν ένας ασθενής έχει, ήδη, ξεκινήσει μια θεραπεία, η συνέχεια της αντιμετώπισής του πρέπει να αποτελεί βασική παράμετρο του σχεδιασμού. Η οικονομική αξιολόγηση δεν μπορεί να αποσυνδέεται από τον ασθενή.

Έχοντας την εμπειρία της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης, ποιο θεωρείτε σήμερα το μεγαλύτερο πρόβλημα, τη φαρμακευτική δαπάνη, το clawback ή την απόφαση για το τι αξίζει να πληρώνει το σύστημα;

Το τελευταίο είναι, κατά τη γνώμη μου, το πιο δύσκολο ερώτημα. Η διαχείριση της φαρμακευτικής δαπάνης είναι κυρίως θέμα προτεραιοτήτων.

Και εδώ αξίζει να αναγνωρίσουμε κάτι σημαντικό για τη χώρα μας. Σε ένα ευρωπαϊκό περιβάλλον δημοσιονομικών περιορισμών, η Ελλάδα έχει καταφέρει να διατηρεί σημαντικούς διαύλους έγκαιρης πρόσβασης των ασθενών σε καινοτόμες θεραπείες, είτε μέσω αποζημίωσης είτε, όπου απαιτείται, μέσω μηχανισμών πρώιμης πρόσβασης.

Είναι ένα σημαντικό στοιχείο του συστήματός μας, που οφείλουμε να διαφυλάξουμε, παράλληλα με τη βιωσιμότητα της φαρμακευτικής δαπάνης.

Η δημόσια δαπάνη έχει συγκεκριμένα όρια, ενώ οι θεραπευτικές δυνατότητες εξελίσσονται συνεχώς. Γι’ αυτό χρειάζεται να διακρίνουμε ποιες θεραπείες προσφέρουν ουσιαστικό πρόσθετο όφελος και πού πρέπει να κατευθύνονται οι πόροι.

Το clawback παραμένει σημαντικό ζήτημα, ιδιαίτερα όταν λειτουργεί οριζόντια και δημιουργεί αβεβαιότητα. Η κατεύθυνση πρέπει να είναι προς πιο στοχευμένους και προβλέψιμους μηχανισμούς, όπως οι κλειστοί προϋπολογισμοί, όπου αυτό είναι επιστημονικά και διοικητικά εφικτό.

Για μένα το κρίσιμο ερώτημα δεν είναι μόνο πόσα χρήματα δαπανούμε, αλλά πού κατευθύνεται κάθε ευρώ της δημόσιας φαρμακευτικής δαπάνης και ποια θεραπευτική αξία αγοράζουμε με αυτό.

Τι γίνεται όταν μια εταιρεία απειλεί με απόσυρση ή μη εισαγωγή ενός φαρμάκου, επειδή δεν συμφωνεί με τους οικονομικούς όρους; Ιδίως όταν πρόκειται για θεραπεία χωρίς εναλλακτική;

Ο κίνδυνος μη εισαγωγής ή απόσυρσης μιας θεραπείας είναι υπαρκτός και πρέπει να λαμβάνεται υπόψη, ιδιαίτερα σε σοβαρές παθήσεις ή όταν δεν υπάρχει θεραπευτική εναλλακτική.

Αυτό, όμως, δεν σημαίνει ότι αποσυνδέουμε την πρόσβαση από την τεκμηρίωση της αξίας και τη βιωσιμότητα της δαπάνης. Χρειάζεται να αναζητούμε λύσεις, που επιτρέπουν την πρόσβαση των ασθενών, που πραγματικά αναμένεται να ωφεληθούν, ενώ παράλληλα επιμερίζεται η οικονομική και θεραπευτική αβεβαιότητα.

Ιδιαίτερα στις περιπτώσεις χωρίς εναλλακτική θεραπεία, η κλινική ανάγκη πρέπει να αποτελεί σημαντική παράμετρο της απόφασης. Αυτό, όμως, δεν σημαίνει ότι εγκαταλείπουμε την αξιολόγηση ή ότι αποζημιώνουμε μια θεραπεία ανεξαρτήτως αποτελέσματος και κόστους.

Υπάρχει ένας ιδιαίτερος προβληματισμός για τα ορφανά φάρμακα και τις θεραπείες για πολύ μικρούς πληθυσμούς ασθενών;

Ναι. Τα ορφανά φάρμακα παρουσιάζουν ιδιαίτερες επιστημονικές και οικονομικές προκλήσεις. Οι πληθυσμοί των ασθενών είναι μικροί, τα κλινικά δεδομένα συχνά είναι πιο περιορισμένα και σε αρκετές περιπτώσεις οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές είναι ελάχιστες ή ανύπαρκτες.

Για αυτό δεν θεωρώ επιστημονικά σωστό να αντιμετωπίζονται με τον ίδιο τρόπο και τα ίδια εργαλεία, που εφαρμόζονται σε θεραπείες ευρείας χρήσης.

Χρειάζεται ένα ειδικό θεσμικό δίχτυ προστασίας και κατάλληλος οικονομικός σχεδιασμός, ώστε το μικρό μέγεθος του πληθυσμού να μην λειτουργεί εις βάρος των ασθενών με σπάνιες παθήσεις.

Αυτό, βέβαια, δεν σημαίνει χαλάρωση των κριτηρίων. Σημαίνει προσαρμογή των εργαλείων αξιολόγησης στις ιδιαιτερότητες της νόσου, της θεραπείας και των διαθέσιμων δεδομένων, με την απαραίτητη επιστημονική αυστηρότητα και την ευαισθησία, που προσωπικά θεωρώ δεδομένη.

Τελικά πότε θα δούμε τις πρώτες θεραπείες, να χορηγούνται μέσω του Ταμείου;

Εφόσον ολοκληρωθούν τα τελευταία θεσμικά και τεχνικά βήματα, στόχος είναι να προχωρήσουν οι πρώτες αιτήσεις και αποφάσεις στο αμέσως επόμενο διάστημα.

Για μένα, όμως, δεν έχει σημασία μόνο η ημερομηνία έναρξης. Μεγαλύτερη σημασία έχει μια διαδικασία, που λειτουργεί στην πράξη, με σαφείς κανόνες, λειτουργικά ψηφιακά εργαλεία και δυνατότητα παρακολούθησης των ασθενών και των αποτελεσμάτων.

Το Ταμείο είναι ένας καινούργιος θεσμός. Θέλουμε να ξεκινήσει με τρόπο, που να δημιουργεί εμπιστοσύνη στους ασθενείς, στους γιατρούς, στην Πολιτεία και στους υπόλοιπους σχετιζόμενους.

Αν όλα λειτουργήσουν όπως τα σχεδιάζετε, τι θα θέλατε να έχει αλλάξει για έναν ασθενή, που χρειάζεται μια πραγματικά καινοτόμα θεραπεία;

Θα ήθελα, πρώτα απ’ όλα, να μπορεί να αποκτήσει έγκαιρα πρόσβαση σε μια θεραπεία, που έχει πραγματική πιθανότητα να αλλάξει την πορεία της νόσου του. Πρώτα απ’ όλα.

Ταυτόχρονα θα ήθελα ένα σύστημα, που να μπορεί να αναγνωρίζει πιο γρήγορα την πραγματική θεραπευτική καινοτομία, να αξιολογεί τα αποτελέσματά της στην πράξη και να προσαρμόζει ανάλογα τις αποφάσεις αποζημίωσης. Πιστεύω ότι θα το πετύχουμε.

Αυτό είναι για μένα το ζητούμενο. Ταχύτητα στην πρόσβαση χωρίς εκπτώσεις στην τεκμηρίωση, καινοτομία, αλλά με αποδεδειγμένη θεραπευτική αξία, και βιωσιμότητα του συστήματος, χωρίς να περιορίζεται η πρόσβαση των ασθενών στις θεραπείες που πραγματικά χρειάζονται.

Η πρόσβαση και η βιωσιμότητα δεν είναι αντίθετοι στόχοι. Είναι οι δύο όψεις της ίδιας ευθύνης. Και από την πλευρά μου, είτε ως πρόεδρος της Επιτροπής Διαπραγμάτευσης, είτε ως πρόεδρος του Ταμείου Καινοτομίας, αυτή είναι μια ευθύνη, που έχω αναλάβει.

Δείτε επίσης

Ο Πιερρακάκης, ο billionaire Ρόκος και το πάθος του με τις φιλανθρωπίες και τα ακίνητα

22 χρόνια σε κρυοσυντήρηση: Η γέννηση που αλλάζει τη συζήτηση για τον χρόνο και την IVF, τι λένε οι επιστήμονες