Ελπίδα για παιδιά με “ανίατες” ασθένειες το 1ο Κέντρο Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας

Σημείο «ορόσημο» αποτελεί η δημιουργία του 1ου Κέντρου Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας στη χώρα (σε δημόσιο και ιδιωτικό τομέα) για την αντιμετώπιση σοβαρών αιματολογικών ασθενειών όπου οι υπάρχουσες θεραπείες έχουν αποτύχει αλλά και «ανίατων» μέχρι σήμερα γονιδιακών παθήσεων, σε παιδιά και εφήβους.

Το Κέντρο, το οποίο θα λειτουργήσει στη Μονάδα Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών, στην Παιδιατρική Ογκολογική Μονάδα “Μαριάννα Β. Βαρδινογιάννη – ΕΛΠΙΔΑ», αναμένεται να καλύψει ένα σημαντικό θεραπευτικό κενό στη χώρα, έτσι ώστε να μην υπάρχει ανάγκη για μετάβαση των παιδιατρικών ασθενών στο εξωτερικό προκειμένου να υποβληθούν στις επαναστατικές αυτές θεραπείες.

Πρόκειται για μία δωρεά του Συλλόγου ‘’Ελπίδα’’ και της προέδρου του κ. Μαριάννας Βαρδινογιάννη, το ύψος της οποίας υπολογίζεται περίπου στο 1 εκατ. ευρώ.

Η ερευνητική εμπειρία που υπάρχει στη συγκεκριμένη Μονάδα Μεταμόσχευσης Μυελού των Οστών, σε συνδυασμό με την υποστήριξη και τη συνεργασία του κέντρου Johns Hopkins, που εξασφαλίστηκε πρόσφατα, αποτελούν εγγύηση για την επιτυχή ίδρυση ενός μοναδικού Κέντρου Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας παιδιατρικών νόσων, όχι μόνο στην Ελλάδα αλλά και στα Βαλκάνια, όπως δήλωσε πρόσφατα στο ΑΠΕ-ΜΠΕ ο, διοικητής του νοσοκομείου Παίδων “Η Αγία Σοφία”, Εμμανουήλ Παπασάββας.

Τα εγκαίνια του 1^ου Κέντρου Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας στη χώρα  θα τελεστούν σήμερα, Παρασκευή (21/02/2020),  παρουσία του υπουργού Υγείας, Βασίλη Κικίλια και αναμένεται να τεθεί σε λειτουργία εντός του πρώτου εξαμήνου.

Τι είναι οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες

Οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες δεν αντιμετωπίζουν απλά τα συμπτώματα των ασθενειών, αλλά αναστέλλουν τη νόσο στην πορεία της ή αντιστρέφουν την εξέλιξή της. Συνήθως πρόκειται για εφάπαξ θεραπείες που μπορεί να αμβλύνουν την υποκείμενη αιτία της νόσου, ενώ σε ορισμένες καταστάσεις υπάρχει ακόμα και πιθανότητα ίασης

Στις κυτταρικές θεραπείες λαμβάνονται λευκά αιμοσφαίρια από το αίμα του ασθενούς και τροποποιούνται ώστε να αναγνωρίζουν τα καρκινικά κύτταρα. Αφού πολλαπλασιαστούν στο εργαστήριο επαναχορηγούνται στον ασθενή και καταστρέφουν τα καρκινικά κύτταρα χωρίς να επηρεάζονται τα υγιή.

Σήμερα, περίπου το 80% των παιδιών με καρκίνο καταφέρνουν να θεραπευθούν, ενώ υπάρχει ένα ποσοστό 20%, το οποίο δεν ανταποκρίνεται στις συμβατικές θεραπείες.

Σε αυτά τα παιδιά απευθύνεται το νέο Κέντρο Κυτταρικής και Γονιδιακής Θεραπείας. Πρόκειται για ένα προσωπικό στοίχημα της πρόεδρου του σωματείου «ΕΛΠΙΔΑ – Σύλλογος Φίλων Παιδιών με καρκίνο» κ. Μαριάννας Βαρδινογιάννη, ώστε όπως έχει η ίδια δηλώσει, «κανένα παιδί να μην χάνει τη ζωή του πλέον στη χώρα από τον καρκίνο».

Στη γονιδιακή θεραπεία, ανάλογα με το πρόβλημα που υπάρχει, μπορεί να αντικατασταθεί ένα γονίδιο που προκαλεί μια ασθένεια με ένα «υγιές», να προστεθούν γονίδια για να βοηθηθεί το σώμα να καταπολεμήσει ή να θεραπεύσει ασθένειες ή να τεθούν εκτός λειτουργίας γονίδια που προκαλούν ιατρικά προβλήματα.

Προκειμένου να εισαχθούν τα νέα γονίδια απευθείας στα κύτταρα, οι επιστήμονες χρησιμοποιούν ένα όχημα που ονομάζεται «φορέας», το οποίο έχει υποστεί γενετική τροποποίηση για να παραδώσει το γονίδιο στο οποίο έχουν παρέμβει.

Λόγω του υψηλού κόστους τους, οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες αποτελούν μεγάλη πρόκληση για το υπουργείο Υγείας, του οποίου προτεραιότητα αποτελεί η πρόσβαση των ασθενών σε αυτές, όπως τόνισε σε πρόσφατο συνέδριο ο υφυπουργός Υγείας, Βασίλης Κοντοζαμάνης.