μετάλλαξη RPE65

Υγεία
Νέα γονιδιακή θεραπεία αντιστρέφει μορφή κληρονομικής τύφλωσης
Την πρώτη γονιδιακή θεραπεία για την αντιμετώπιση μιας κληρονομικής ασθένειας των ματιών που μπορεί να οδηγήσει τους πάσχοντες στην ολική τύφλωση, ενέκρινε ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA). Η θεραπεία διορθώνει μία συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη, την RPE65, η οποία εμποδίζει την ομαλή λειτουργία μιας πρωτεΐνης που είναι απαραίτητη για την όραση. Κατά τη θεραπεία χρησιμοποιείται ως […]