Ελπιδοφόρα ενδιάμεσα δεδομένα κλινικής μελέτης φάσης 1/2 του SPK-9001, μιας ερευνητικής γονιδιακής θεραπείας για την Αιμορροφιλία Β που αναπτύσσεται από την Spark Therapeutics σε συνεργασία με τη Pfizer, δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο περιοδικό “The New England Journal of Medicine”.

Τα αποτελέσματα αυτά υποδεικνύουν ότι μία εφάπαξ έγχυση του ερευνητικού φαρμάκου SPK-9001 έχει τη δυνατότητα να διατηρήσει με ασφάλεια τα επίπεδα της πηκτικής δραστικότητας του παράγοντα ΙΧ, γεγονός που μπορεί να οδηγήσει στη διακοπή των εγχύσεων παραγόντων βασικής προφύλαξης, να μειώσει σημαντικά τα αιμορραγικά επεισόδια και σχεδόν να εξαλείψει την ανάγκη για εγχύσεις συμπυκνώματος εξωγενούς παράγοντα ΙΧ στους ασθενείς.

Πιο συγκεκριμένα, σύμφωνα με τα δεδομένα, το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας (annualized bleeding rate – ABR) μεταξύ 10 συμμετεχόντων μειώθηκε κατά 97% μετά τη χορήγηση του SPK-9001, ενώ η χρήση συμπυκνώματος του παράγοντα ΙΧ, συλλογικά, κατέγραψε μείωση 99%, κατά 1,95 εκατομμύρια διεθνείς μονάδες (IU), στη διάρκεια της περιόδου αθροιστικής παρακολούθησης των 492 εβδομάδων.

«Σήμερα, τα άτομα με αιμορροφιλία χρειάζεται να βρίσκονται υπό άγρυπνη παρακολούθηση και να υποβάλλονται σε επαναλαμβανόμενες εγχύσεις συμπυκνώματος του παράγοντα ισοβίως, για την πρόληψη των αυτόματων, δυνητικά απειλητικών για τη ζωή αιμορραγιών και για την προστασία των αρθρώσεών τους. Η πειθαρχία που απαιτείται για την εκτέλεση του συνήθους προφυλακτικού σχήματος μπορεί να έχει δυσμενέστατες συνέπειες στην ποιότητα ζωής των ασθενών, ενώ τα σχήματα αυτά συνεπάγονται σημαντικό κόστος για τους ασθενείς, τις οικογένειές τους και το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης», ανέφερε η κα. Katherine A. High, M.D., Πρόεδρος και Διευθύντρια Έρευνας και Ανάπτυξης στην Spark Therapeutics και μέλος της συγγραφικής ομάδας του άρθρου.

Το SPK-9001 είναι ένα καινοτόμο, ερευνητικό καψίδιο βιο-κατασκευασμένου αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV), το οποίο εκφράζει μια υψηλής δραστικότητας και βελτιστοποιημένου κωδικόνιου παραλλαγή του ανθρώπινου παράγοντα ΙΧ και επιτρέπει την ενδογενή παραγωγή του παράγοντα ΙΧ.