Σχεδόν έτοιμο το φάρμακο που θεραπεύει τις πιο σπάνιες ασθένειες

Ένα νέο φάρμακο που θεραπεύει σπάνιες ασθένειες αναμένεται να εγκριθεί σύντομα στις ΗΠΑ. Πιο συγκεκριμένα η FDA είναι πιο κοντά από ποτέ στη θεραπεία της νόσου του Crohn και της ρευματοειδούς αρθρίτιδας με την έγκριση αυτού του καινούριου σκευάσματος.Ουσιαστικά πρόκειται για τη νέα έκδοση του φαρμάκου Remicade ,το οποίο η Αμερικανική Επιτροπή Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε να προχωρήσει με σκοπό τη θεραπεία αυτοάνοσων ασθενειών.

Η ανεξάρτητη επιτροπή ψήφισε 21-3 υπέρ του φαρμάκου, το οποίο αναπτύχθηκε στο εργαστήριο Celltrion και θα έχει το εμπορικό όνομα Remsima.Το φάρμακο είναι  «βιοϊσοδύναμο», δηλαδή, ένα βιολογικό φάρμακο που παράγεται από ζωντανά κύτταρα.

Σε αντίθεση με τα γενόσημα φάρμακα οι αντιγραφείς των βιολογικών φαρμάκων, που παράγονται με τη χρήση ζωντανών κυττάρων, έχουν μερικές ακόμα επιφυλάξεις, επειδή τα φάρμακα μπορεί να έχουν διαφορετικές αντιδράσεις στο σώμα των ανθρώπων .Η σημερινή του σύσταση δείχνει ότι πρέπει να πιστοποιηθούν αρκετά στοιχεία  για να αποδείξει ότι το φάρμακο ότι λειτουργεί -λίγο πολύ- ακριβώς  όπως το Remicade.

Αν όμως εγκριθεί θα έχει γίνει ακόμα ένα βήμα προς τη  μείωση του κόστους   των βιολογικών φαρμάκων που μέχρι τώρα ήταν πολύ ακριβά. Τον περασμένο μήνα, η IMS ανακοίνωσε ότι αν συμβεί αυτό  θα έχει αντίκτυπο 41 δις $ στη φαρμακευτική βιομηχανία, για τα επόμενα πέντε χρόνια.

Αυτό σημαίνει ότι οι ΗΠΑ θα μπορούσαν να εξοικονομήσουν  250 δις $ για τα επόμενα 10 χρόνια. Όποια και αν είναι η δημοσιονομική επίπτωση, υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με το πώς και πότε τα ομοειδή φάρμακα θα κυκλοφορήσουν στην αγορά.Αυτό που πρέπει να γίνει σαφές είναι ότι τα  βιολογικά φάρμακα  δεν είναι ίδια με τα  γενόσημα φάρμακα.

Η εξήγηση είναι απλή: Όταν έχετε μια μόλυνση στο αυτί και χρειάζονται αντιβιοτικά για να θεραπευτεί , ο γιατρός σας μπορεί να σας συνταγογραφήσει  την αυθεντική έκδοση του αντιβιοτικού που κοστίζει  50 ευρώ. Αλλά όταν φτάσετε στο φαρμακείο, ο φαρμακοποιός μπορεί να σας προσφέρει γενόσημο των   5 ευρώ . Και όμως: Η έκδοση των 5 ευρώ θα έχει την ίδια επίδραση για τη  μόλυνση στο αυτί σας.

Αυτό σημαίνει ότι οι ΗΠΑ θα μπορούσαν να εξοικονομήσουν  250 δις $ για τα επόμενα 10 χρόνια. Όποια και αν είναι η δημοσιονομική επίπτωση, υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με το πώς και πότε τα ομοειδή φάρμακα θα κυκλοφορήσουν στην αγορά.Αυτό που πρέπει να γίνει σαφές είναι ότι τα  βιολογικά φάρμακα  δεν είναι ίδια με τα  γενόσημα φάρμακα.

Τα βιολογικά φάρμακα χρησιμοποιούν κύτταρα για την παραγωγή του φαρμάκου. Για το λόγο αυτό, κάθε εταιρεία έχει στην κατοχή της  δικά της κύτταρα, τα οποία προέρχονται από φυτά και ζώα.  Οι εταιρείες δοκιμάζουν αυτά τα κύτταρα και χρησιμοποιούν την τεχνολογία για να μπορέσουν να παράγουν ακριβώς το σωστό είδος του βιολογικού υλικού, όπως πρωτεΐνη ή σάκχαρα, με στόχο την αντιμετώπιση διαφόρων ασθενειών. Αυτό το υλικό είναι ειδικό για τη γενετική σύσταση των κυττάρων που το παρήγαγε.

Ακριβώς επειδή δεν πρόκειται για γενόσημα αυτό σημαίνει ότι όλοι οι ασθενείς δεν ανταποκρίνονται με τον ίδιο τρόπο σε ένα φάρμακο γιατί θα μπορούσε να έχει πολύ διαφορετικές παρενέργειες.Για το λόγο αυτό, η FDA έχει καταστήσει σαφές ότι τα φάρμακα δεν μπορούν να ανταλλαχθούν με άλλα.

Η FDA έχει δείξει ότι είναι πρόθυμη να εγκρίνει αυτά τα φάρμακα εφ’ όσον δεν υπάρχουν σημαντικές διαφορές όσον αφορά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα από το προϊόν αναφοράς, σύμφωνα με την ιστοσελίδα τους. Για του λόγου το αληθές η Η FDA ενέκρινε το πρώτο βιοπαρεμφερές ναρκωτικό φάρμακο το Μάρτιο του 2015.

Το φάρμακο, που ονομάζεται Zarxio, βοηθά τους ασθενείς  που βρίσκονται σε  θεραπεία του καρκίνου, και έχει την ίδια δραστική ουσία, όπως το αυθεντικό που ονομάζεται Neupogen. Το Zarxio εγκρίθηκε επειδή ήταν σε θέση να αποδείξει ότι ήταν εξίσου ασφαλές και αποτελεσματικό με Neupogen. Οι προειδοποιήσεις των ανεπιθύμητων ενεργειών για Zarxio είναι σχεδόν πανομοιότυπες με το Neupogen. Ακόμη και έτσι, τα δύο δεν είναι ανταλλάξιμα, πράγμα που σημαίνει ότι υπάρχει μια πιθανότητα ότι εάν ένας ασθενής  έπαιρνε το ένα φάρμακο αντί του άλλου θα μπορούσε να έχει παρενέργειες στη θεραπεία του.