Ερευνητικό φάρμακο μειώνει τις μεταγγίσεις σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία

Δεδομένα από την πιλοτική μελέτη φάσης 3 κατέδειξαν ότι η θεραπεία με το ερευνητικό φάρμακο luspatercept οδήγησε σε σημαντική μείωση του φορτίου μεταγγίσεων σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία.

Η πιλοτική μελέτη φάσης 3 BELIEVE, αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept για τη θεραπεία ενηλίκων με αναιμία, σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, που απαιτεί τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν από τη Maria Domenica Cappellini, M.D. σε προφορική ανακοίνωση στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνιας.

«Επί του παρόντος, το πρότυπο περίθαλψης (standard of care) που βοηθά τους ασθενείς με β-θαλασσαιμία να διαχειριστούν την αναιμία τους είναι δια βίου μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες όμως με την πάροδο του χρόνου μπορεί να οδηγήσουν σε υπερφόρτωση σιδήρου και απειλητικές για τη ζωή συννοσηρότητες», δήλωσε η Maria Domenica Cappellini, M.D., Καθηγήτρια Ιατρικής, Πανεπιστήμιο του Μιλάνο – Fondazione IRCCS. «Αυτά τα ευρήματα από τη μελέτη BELIEVE είναι συναρπαστικά, καθώς υποδηλώνουν ότι το luspatercept μπορεί να βοηθήσει τους ασθενείς να μειώσουν την εξάρτησή τους από τις μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων».

Στη μελέτη BELIEVE επετεύχθη το κύριο καταληκτικό σημείο της ερυθροειδούς ανταπόκρισης, το οποίο ορίστηκε ως μείωση κατά ≥33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) (με μείωση ≥ 2 μονάδων RBC) κατά τις εβδομάδες 13-24 σε σύγκριση με το αρχικό διάστημα 12 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση. Η μελέτη περιλάμβανε επίσης δευτερεύοντα τελικά σημεία που αξιολόγησαν την επίδραση της θεραπείας στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η μέση μεταβολή του φορτίου μετάγγισης από την έναρξη της μελέτης στις εβδομάδες 13-24 (με luspatercept έναντι εικονικού φαρμάκου) ήταν -1,35 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων.

Ανεπιθύμητες ενέργειες κατά τη διάρκεια της θεραπείας βαθμού 3 και άνω αναφέρθηκαν στο 29,1% (65/223) των ασθενών που λάμβαναν luspatercept και στο 15,6% (17/109) των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% (34/223) των ασθενών που λάμβαναν luspatercept και στο 5,5% (6/109) των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο. Ένα περιστατικό TEAE οξείας χολοκυστίτιδας οδήγησε στον θάνατο ενός ασθενούς που λάμβανε εικονικό φάρμακο (0,9%). Κανείς από τους ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept δεν κατέληξε λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών οφειλόμενων στη θεραπεία (TEAE). 

 Σχετικά με το Luspatercept

Το luspatercept είναι ο πρώτος στην κατηγορία του παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA), ο οποίος πιστεύεται ότι ρυθμίζει την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η Acceleron και η Celgene αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept στο πλαίσιο μίας παγκόσμιας συνεργασίας. Κλινικές μελέτες φάσης 3 συνεχίζουν να αξιολογούν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept σε ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) (μελέτη MEDALIST) και σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία (μελέτη BELIEVE). Η μελέτη φάσης 3 COMMANDS σε ασθενείς με χαμηλότερου κινδύνου ΜΔΣ που λαμβάνουν θεραπεία πρώτης γραμμής, η μελέτη φάσης 2 BEYOND σε μη μεταγγισιοεξαρτόμενους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, καθώς και μία μελέτη φάσης 2 σε ασθενείς με μυελοΐνωση, βρίσκονται σε εξέλιξη.

Το luspatercept δεν είναι εγκεκριμένο σε οποιαδήποτε γεωγραφική περιοχή για οποιαδήποτε ένδειξη. Οι εταιρείες προγραμματίζουν τις υποβολές για την έγκριση της άδειας κυκλοφορίας του luspatercept στις ΗΠΑ και την Ευρώπη μέσα στο πρώτο εξάμηνο του 2019.