Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη χρήση των δύο πρώτων γονιδιακών θεραπειών (CAR-T) για την αντιμετώπιση ορισμένων κακοηθειών, ένα χρόνο μετά την “ιστορική” έγκριση της πρώτης τέτοιου είδους θεραπείας από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων της Αμερικής (FDA). Πρόκειται για το Kymriah (tisagenlecleuce) της Novartis, το οποίο έλαβε πρώτο την έγκριση από τον FDA και το Yescarta (axilabtagene ciloleucel) της Gilead. Και τα δύο φάρμακα ανήκουν σε μια νέα κατηγορία θεραπειών, η οποία έχει χαιρετιστεί από την παγκόσμια Ιατρική Κοινότητα ως μια σημαντική ανακάλυψη στην αντιμετώπιση του καρκίνου.
Ειδικότερα, το Kymriah, πήρε έγκριση με ένδειξη την πρόδρομο Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία, η οποία είναι ανθεκτική ή παρουσιάζει δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπή, σε ασθενείς ηλικίας έως 25 ετών και για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με διάσπαρτο ή ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα Β-κύτταρα (DLBCL), μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικής θεραπείας.
Το Yescarta έλαβε έγκριση για το λέμφωμα DLBCL και το πρωτοπαθές λέμφωμα του μεσοθωρακίου PMBCL, σε ασθενείς, που έχουν λάβει τουλάχιστον άλλες δύο συστηματικές θεραπείες, χωρίς επιτυχία.
Η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία είναι ένας καρκίνος του μυελού των οστών και του αίματος, στον οποίο το σώμα παράγει μη φυσιολογικά λεμφοκύτταρα. Η ασθένεια εξελίσσεται ταχέως και είναι ο συνηθέστερος καρκίνος κατά την παιδική ηλικία.
Το DLBCL είναι η συνηθέστερη μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος και αποτελεί πεδίο σημαντικoύ θεραπευτικού κενού. Η πρόγνωση για ασθενείς με ανθεκτικό DLBCL είναι ιδιαιτέρως πτωχή, με διάμεση επιβίωση μόνο έξι μήνες.
Η ανοσοθεραπεία με αυτόλογα Τ-κύτταρα αποτελεί μια νέα θεραπευτική προσέγγιση στην Ογκολογία και την Αιματολογία. Πρόκειται για μια εξατομικευμένη θεραπεία που χρησιμοποιεί τα ίδια τα Τ-κύτταρα ενός μεμονωμένου ασθενούς, τα οποία τροποποιούνται γενετικά και εγχύονται πάλι στον ασθενή προκειμένου να σκοτώσουν τα καρκινικά κύτταρα.
Η θεραπεία με CAR T-λεμφοκύτταρα έχει δώσει υψηλά ποσοστά ανταπόκρισης σε ασθενείς με πολύ περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές, κάνοντας τους ειδικούς να μιλούν για επαναστατική προσέγγιση. Εντούτοις, αντικείμενο συζήτησης εξακολουθεί να αποτελεί το υψηλό κόστος της.
