Για να μας βλέπεις πιο συχνά στα αποτελέσματα αναζήτησης Add mononews.gr on Google

Η Pharmachim S.A., μέλος του Ομίλου εταιρειών Prime Group, ανακοίνωσε σήμερα μια στρατηγική αποκλειστική συμφωνία με την Purpose Pharma International AB, μια ευρωπαϊκή βιοφαρμακευτική εταιρεία σπάνιων νοσημάτων, για την εμπορική διάθεση του diflunisal στην Ελλάδα και την Κύπρο.

Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η Pharmachim S.A. θα είναι αποκλειστικά υπεύθυνη για τις κανονιστικές, ιατρικές και εμπορικές δραστηριότητες, καθώς και τις δραστηριότητες πρόσβασης στην αγορά για τη θεραπεία στις δύο αυτές χώρες.

1

Το diflunisal έχει λάβει άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως θεραπεία για την κληρονομική αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης (hATTR) σε ενήλικες ασθενείς με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 και σταδίου 2.

Πρόκειται για μια από του στόματος θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να σταθεροποιεί την πρωτεΐνη τρανσθυρετίνη (TTR), επιβραδύνοντας την εξέλιξη αυτής της εξουθενωτικής και απειλητικής για τη ζωή σπάνιας νόσου.

Ο κ. Μιχάλης Τσατσαρώνης, Διευθύνων Σύμβουλος της Pharmachim S.A., δήλωσε:

“Είμαστε ιδιαίτερα χαρούμενοι που ανακοινώνουμε τη συνεργασία μας με την Purpose Pharma International AB, μια εταιρεία που συμμερίζεται τη βαθιά μας δέσμευση για την αντιμετώπιση σοβαρών ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών. Η κληρονομική αμυλοείδωση hATTR είναι μια καταστροφική, προοδευτικά εξελισσόμενη νόσος που επηρεάζει βαθύτατα τους ασθενείς και τις οικογένειές τους. Η συμφωνία αυτή μας επιτρέπει να αξιοποιήσουμε την εκτεταμένη υποδομή και την τεχνογνωσία μας στα εξειδικευμένα φάρμακα, ώστε να διασφαλίσουμε ότι οι επιλέξιμοι ασθενείς στην Ελλάδα και την Κύπρο θα αποκτήσουν πρόσβαση σε μια αποτελεσματική, από του στόματος θεραπευτική επιλογή που μπορεί να καθυστερήσει ουσιαστικά την εξέλιξη της νόσου.”

Ο κ. Jonas Hansson, Διευθύνων Σύμβουλος της Purpose Pharma International AB, σημείωσε:

“Μετά την ευρωπαϊκή έγκριση του diflunisal, προτεραιότητά μας είναι να διασφαλίσουμε ότι οι ασθενείς σε όλη την Ευρώπη θα μπορέσουν να επωφεληθούν από αυτή τη σημαντική θεραπεία το συντομότερο δυνατό. Το αποδεδειγμένο ιστορικό της Pharmachim S.A. στην πρόσβαση στην αγορά και στην εμπορική διάθεση εντός των συστημάτων υγείας της Ελλάδας και της Κύπρου την καθιστά τον ιδανικό στρατηγικό εταίρο. Προσβλέπουμε σε μια στενή συνεργασία για να φέρουμε αυτή την πολυαναμενόμενη καινοτομία στην τοπική κοινότητα των σπάνιων νοσημάτων.”

Σχετικά με την Κληρονομική Αμυλοείδωση Τρανσθυρετίνης (hATTR)

Η κληρονομική αμυλοείδωση τρανσθυρετίνης (hATTR) είναι μια προοδευτικά εξελισσόμενη και θανατηφόρα γενετική νόσος που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο της τρανσθυρετίνης (TTR). Η μετάλλαξη αποσταθεροποιεί την πρωτεΐνη TTR, προκαλώντας την εσφαλμένη αναδίπλωσή της και τον σχηματισμό αμυλοειδών ινιδίων που συσσωρεύονται σε πολλαπλά όργανα, κυρίως στα περιφερικά νεύρα, στην καρδιά και στον γαστρεντερικό σωλήνα.

Οι ασθενείς που πάσχουν από πολυνευροπάθεια σταδίου 1 και σταδίου 2 εμφανίζουν προοδευτική απώλεια αισθητικότητας, εξουθενωτική κινητική αδυναμία και ταχεία επιδείνωση της ικανότητάς τους να εκτελούν αυτόνομα τις καθημερινές τους λειτουργίες.

Υψηλό επιδημιολογικό φορτίο σε Ελλάδα και Κύπρο

Αν και η hATTR ταξινομείται ως σπάνια νόσος σε παγκόσμιο επίπεδο, η Ανατολική Μεσόγειος αποτελεί μια μοναδικά σημαντική ενδημική εστία. Τόσο η Ελλάδα όσο και η Κύπρος παρουσιάζουν εξαιρετικά υψηλά ποσοστά επιπολασμού σε σύγκριση με την υπόλοιπη Ευρώπη, επιβαρύνοντας δυσανάλογα τα τοπικά συστήματα υγείας και τις πληγείσες οικογένειες.

• Κύπρος: Η νόσος είναι ιδιαίτερα ενδημική σε ολόκληρη τη χώρα, οφειλόμενη κυρίως στη μετάλλαξη Val30Met (γνωστή και ως Val50Met). Η Κύπρος καταγράφει υψηλό εθνικό επιπολασμό περίπου 3,72 περιστατικών ανά 100.000 κατοίκους.[3] Οι ασθενείς σε αυτή την περιοχή εμφανίζουν τυπικά μια ιδιαίτερα επιθετική πορεία της νόσου, με την εξουθενωτική έναρξη των συμπτωμάτων πολυνευροπάθειας να εμφανίζεται συχνά γύρω στην ηλικία των 46 ετών.

• Ελλάδα: Το νησί της Κρήτης έχει αναγνωριστεί κλινικά ως μία από τις περιοχές με την υψηλότερη συχνότητα hATTR παγκοσμίως, με εκτιμώμενο επιπολασμό που υπερβαίνει τα 35 περιστατικά ανά 1 εκατομμύριο κατοίκους.[4] Ο ελληνικός πληθυσμός ασθενών παρουσιάζει διακριτή γενετική ετερογένεια, φέροντας κυρίως τις μεταλλάξεις Val50Met/Val30Met, Val114Ala και Arg54Gly.

Οι παραλλαγές αυτές οδηγούν σε σοβαρή, πρώιμης έναρξης αισθητικοκινητική πολυνευροπάθεια, δυσλειτουργία του αυτόνομου νευρικού συστήματος και περιοριστική μυοκαρδιοπάθεια.

Λόγω αυτών των πυκνών, εντοπισμένων συγκεντρώσεων ασθενών, η εισαγωγή μιας στοχευμένης, από του στόματος θεραπευτικής επιλογής όπως το diflunisal έχει κρίσιμη σημασία για τη δημόσια υγεία της περιοχής, προσφέροντας μια πολύτιμη παρέμβαση για τη διατήρηση της κινητικότητας και της αυτονομίας των ασθενών.

Σχετικά με το Diflunisal

Το diflunisal είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος σταθεροποιητής της τρανσθυρετίνης. Δρα δεσμευόμενο στην πρωτεΐνη TTR, αποτρέποντας τη διάσπασή της σε μονομερή που σχηματίζουν αμυλοειδές και ανακόπτοντας έτσι τη συσσώρευση τοξικών αμυλοειδών εναποθέσεων.

Η ευρωπαϊκή έγκριση βασίστηκε σε μια διεθνή, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική μελέτη Φάσης 3, στην οποία συμμετείχαν 130 ασθενείς με hATTR που εμφάνιζαν κλινικά ανιχνεύσιμη περιφερική ή αυτόνομη νευροπάθεια.

Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν ώστε να λαμβάνουν είτε 250 mg diflunisal είτε εικονικό φάρμακο δύο φορές ημερησίως για διάστημα δύο ετών.

Η μελέτη πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της, καταδεικνύοντας μια στατιστικά και κλινικά σημαντική μείωση της εξέλιξης της νόσου, παράλληλα με τη διατήρηση της ποιότητας ζωής των ασθενών.

Τα βασικά αποτελέσματα της κλινικής μελέτης κατέδειξαν:

• Επιβράδυνση της Νευρολογικής Έκπτωσης: Η εξέλιξη της νόσου μετρήθηκε με τη χρήση του Neuropathy Impairment Score plus 7 nerve tests (NIS+7), που κυμαίνεται από 0 (καμία βλάβη) έως 270. Σε διάστημα 24 μηνών, η βαθμολογία NIS+7 επιδεινώθηκε κατά 25,0 μονάδες στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου, σε σύγκριση με αύξηση μόλις 8,7 μονάδων στην ομάδα του diflunisal — μια ιδιαίτερα σημαντική διαφορά θεραπείας 16,3 μονάδων (P < 0,001).

• Διατήρηση της Ποιότητας Ζωής (QoL): Η ποιότητα ζωής μετρήθηκε με τη χρήση του ερωτηματολογίου 36-Item Short-Form Health Survey (SF-36). Οι ασθενείς που έλαβαν diflunisal παρουσίασαν σταθεροποίηση ή βελτίωση τόσο στη σωματική όσο και στην ψυχική υγεία.[7] Η μέση σωματική βαθμολογία αυξήθηκε κατά 1,5 μονάδες με το diflunisal (έναντι μείωσης 4,9 μονάδων στο εικονικό φάρμακο, P < 0,001), ενώ η ψυχική βαθμολογία αυξήθηκε κατά 3,7 μονάδες (έναντι μείωσης 1,1 μονάδας στο εικονικό φάρμακο, P = 0,02).